Эпигенетическое редактирование лечения серповидноклеточной анемии

Это исследование в журнале Nature Communications описывает способ лечения серповидноклеточной анемии через активацию фетального гемоглобина. Ученые обнаружили, что за «выключение» нужных генов в клетках взрослых людей отвечает механизм метилирования ДНК, поддерживаемый белком UHRF1. Применив технологию эпигеномного редактирования, авторы смогли точечно очистить промоторы генов HBG, что привело к их долгосрочной реактивации. Работа доказывает, что метилирование CpG-островков является прямой причиной подавления генов, а не просто сопутствующим признаком. Полученные результаты открывают путь к созданию безопасной генной терапии, которая исправляет работу клеток без внесения необратимых разрывов в структуру ДНК.