Morbus Stargardt: Forschung zwischen Geduld und Fortschritt

Was bedeutet Fortschritt in der Netzhautforschung wirklich?Und warum braucht Wissenschaft manchmal viele Jahre, um den nächstenwichtigen Schritt zu erreichen?In dieser Folge von Retina View spricht Moderator Thomas M. Dudamit Hendrik P. N. Scholl über den aktuellen Stand der Forschung zu MorbusStargardt – einer der häufigsten erblich bedingten Netzhauterkrankungen.Gemeinsam werfen sie einen verständlichen Blick hinter dieKulissen moderner Netzhautforschung:Wie entsteht aus biologischen Erkenntnissen überhaupt eineklinische Studie? Warum sind sogenannte Natural-History-Studien wie ProgStar sowichtig? Und weshalb stehen Geduld, Präzision und wissenschaftliche Sorgfaltoft im Mittelpunkt – auch dann, wenn Betroffene verständlicherweise aufschnelle Fortschritte hoffen?Außerdem geht es um aktuelle klinische Studien wie dasDRAGON-Programm sowie um die Frage, was Ergebnisse aus solchen Studientatsächlich bedeuten – wissenschaftlich, medizinisch und im Alltag von Menschenmit Stargardt.Die Folge zeigt:·        wie Forschung Schritt für Schritt funktioniert,·        warum Fortschritt nicht immer spektakulär aussehenmuss,·        und weshalb realistische Hoffnung wichtiger ist alsvorschnelle Versprechen. Eine Episode über Wissenschaft, Verantwortung und die Menschen,die jeden Tag daran arbeiten, Netzhauterkrankungen besser zu verstehen. Prof. Hendrik P. N. Scholl zählt international zu den renommiertestenExperten für erbliche Netzhauterkrankungen. Seit vielen Jahren widmet er sichder Erforschung degenerativer Erkrankungen der Netzhaut – insbesondere demMorbus Stargardt und anderen seltenen retinalen Dystrophien. Seine Arbeitverbindet Grundlagenforschung, moderne Bildgebung und klinische Studien mit demZiel, Krankheitsverläufe besser zu verstehen und neue Therapieansätzewissenschaftlich fundiert zu entwickeln.Als langjähriger Leiter großer internationaler Forschungsprojekte– darunter die wegweisende ProgStar-Studie – hat Prof. Scholl entscheidend dazubeigetragen, die Grundlagen für heutige klinische Studien bei Stargardt zuschaffen. Heute ist er Chief Medical Officer bei Belite Bio  und begleitet dort die Entwicklung neuerTherapieansätze für erbliche Netzhauterkrankungen. Seine Arbeit steht fürwissenschaftliche Präzision, internationale Zusammenarbeit und den Anspruch,Fortschritt verantwortungsvoll und transparent zu gestalten. +++Kurz nach der Aufzeichnung dieser Podcastfolge veröffentlichteBelite Bio eine weitere wichtigeEntwicklung: Das Unternehmen hat bei der US-amerikanischen ArzneimittelbehördeFDA mit der sogenannten „Rolling Submission“ des Zulassungsantrags für denWirkstoff Tinlarebant zur Behandlung von Morbus Stargardt begonnen. Grundlagedafür sind unter anderem die Ergebnisse der Phase-3-Studie DRAGON. Sollte dasVerfahren erfolgreich verlaufen, könnte Tinlarebant die erste zugelasseneTherapie für Stargardt werden. Gleichzeitig gilt weiterhin: Auch einZulassungsverfahren ist ein mehrstufiger wissenschaftlicher und regulatorischerProzess, dessen Ausgang sorgfältig geprüft wird. Retina plus e.V. informiert unabhängig und patientenorientiertüber neue Forschungsansätze und begleitet diese. Mehr Details unter https://investors.belitebio.com/news-releases/news-release-details/belite-bio-initiates-rolling-submission-new-drug-application-us Mehr Informationen zu unserer Arbeit unter www.retinaplus.deIhre Meinung ist wichtig Teilen Sie uns Ihre Themenwünsche und Ideen mit unter [email protected] oder per WhatsApp 0156 796 456 19Retina View lebt von vielfältigen Perspektiven – auch von Ihrer.“ Abonnieren Sie auch unseren kostenlosen Newsletter unter: https://www.retinaplus.de/newsletter/Retina View – DerPodcast, der neue Perspektiven eröffnet.