1200-环状RNA介导DMD外显子跳跃治疗研究

这篇文章介绍了一种名为 LEAPER 2.0 的创新型 RNA 编辑平台，旨在利用腺相关病毒（AAV）递送 环形 arRNA 来治疗 杜氏肌样营养不良（DMD）。该技术通过招募人体内源性的 ADAR 酶，结合 RNA 编辑与空间位阻双重机制诱导外显子跳跃，从而修复受损的阅读框并恢复抗肌萎缩蛋白的表达。实验证明，该疗法在 DMD 恒河猴模型中实现了长达一年半的药效持久性，且未引发明显的免疫排斥反应。初步的 第一阶段临床研究 显示，三名受试患儿在接受治疗后表现出良好的安全性，其运动机能和心肺功能均有显著改善。这项研究不仅展示了环形 RNA 编辑技术在大型动物模型上的转化潜力，也为 DMD 患者提供了一种安全、持久且无需外源蛋白的新型治疗策略。References:Guo W, Tang H, Yi Z, et al. Long-term reversal of Duchenne muscular dystrophy via circular arRNA-guided exon skipping in monkeys and humans[J]. Cell, 2026.前往小宇宙评论区与主播互动