1389-脑白质营养不良干细胞建模进展综述

这些文章详细阐述了干细胞模型在白质脑病（Leukodystrophies）研究中的应用，这是一种影响中枢神经系统的遗传性疾病。由于动物模型难以完全模拟人类病理，研究人员利用诱导多能干细胞（iPSCs）来生成特定患者的细胞，从而深入探讨致病机制。文中通过一项范围综述，总结了近十年在该领域取得的进展，涵盖了肾上腺脑白质营养不良和佩梅病等多种亚型。研究重点在于如何通过这些模型开发针对性的疗法，并解决目前临床治疗手段匮乏的困境。这些资料不仅分类讨论了不同类型的白质疾病，还强调了3D类器官技术和基因编辑在精准医疗中的重要价值。References:Chapleau A, Perrier S, Durcan T M, et al. A scoping review of stem cell models of leukodystrophies: advances in understanding pathophysiological mechanisms[J]. NPJ Genomic Medicine, 2025, 10(1): 77.前往小宇宙评论区与主播互动