1435-脊髓性肌萎缩症小鼠模型的皮层GABA能抑制系统变化

这项的研究揭示了脊髓性肌萎缩症（SMA）中运动皮层GABA能抑制系统的显著病理改变。研究人员通过SMA小鼠模型发现，SMN蛋白缺乏不仅导致下运动神经元退化，还通过破坏神经元与星形胶质细胞的相互作用，干扰了GABA的代谢、合成与释放。实验结果显示，病灶区域内小清蛋白（PV）阳性中间神经元的密度下降、形态萎缩，且动作电位驱动的抑制性神经传递明显减弱，导致皮层兴奋与抑制（E/I）失衡。此外，研究证实Nusinersen药物治疗能部分恢复相关代谢蛋白的表达，为开发针对皮层环路修复的补充疗法提供了科学依据。总体而言，该研究挑战了SMA仅为外周神经疾病的传统观点，强调了上运动神经元易感性在疾病进展中的核心角色。References:Menduti G, Ferrini F, Caretto A, et al. Changes in the cortical GABAergic inhibitory system in a Spinal Muscular Atrophy mouse model[J]. Cell Death & Disease, 2026, 17(1): 285.前往小宇宙评论区与主播互动