473. CRISPR基因编辑疗法降血脂

这段文本主要发布了克利夫兰诊所一项首次人体试验的结果，该试验涉及使用CRISPR-Cas9基因编辑疗法（CTX310）来治疗对现有药物有抵抗力的脂质紊乱。 试验发现，单次输注这种实验性疗法可以安全且显著地降低患者的低密度脂蛋白（“坏”）胆固醇和甘油三酯水平。 研究人员认为，如果未来的试验继续证实其安全性和有效性，这种一次性治疗有可能为心血管疾病相关的脂质紊乱提供一个替代传统的每日服药或每月注射的新疗法。 这项在《新英格兰医学杂志》上发表的试验得到了CRISPR Therapeutics AG的资助，并计划于2026年开始未来的第二阶段研究。内容来源：https://newsroom.clevelandclinic.org/2025/11/08/cleveland-clinic-first-in-human-trial-of-crispr-gene-editing-therapy-shown-to-safely-lower-cholesterol-and-triglycerides