80 - Master trials

Come stanno andando i “master trials”, cioè a dire i trials basati su biomarcatori e soprattutto quelli definiti “basket” (reclutamento di tutti i pazienti indipendentemente dall’istologia e sulla base di una data alterazione genica) e quelli definiti “umbrella” (reclutamento dei pazienti con una data patologia e assegnazione del trattamento target sulla base delle alterazioni geniche riscontrate)? L’articolo di Nikanjan ci aiuta a fare il punto. In realtà, dopo i primi successi legati alla definizione di terapia agnostiche (per le quali il basket trial è la naturale base di sviluppo) sembra esserci stato un po’ di rallentamento: non certo nell’evoluzione della medicina di precisione, piuttosto nella utilizzazione di questi modelli di studio. Il ROME Trial (vedi il nostro numero 76 del 31 ottobre) ripropone un modello completamente innovativo basato sostanzialmente su una visione “mutazionale”. Ma continuano a prevalere gli studi - pur sempre ispirati alla medicina di precisione - in cui una, una volta individuato il potenziale biomarcatore, i pazienti positivi per esso vengono reclutati in grandi trial randomizzati di fase III. (vedi ad esempio gli studi presentati al recente congresso ESMO nel nostro numero 77, Un salto a Berlino del 7 novembre).BibliografiaNovel clinical trial designs emerging from the molecular reclassification of cancer. M Nikanjan, et al.  CA Cancer J Clin  2025;75:243–267The next generation of evidence-based medicine. V Subbiah. Nature Med 2023; 29: 49-58