A1Antitrypsinmangel: Eine seltene Erkrankung, die jetzt endlich therapierbar ist?

Heiner Wedemeyer plaudert mit Pavel Strnad über einen revolutionären neuen Ansatz in der Therapie des Alpha1-Antitrypsin (AAT)-Mangels. In einer offenen Phase-2-Studie untersuchten Strnad und seine Arbeitsgruppe die Sicherheit und Wirksamkeit von Fazirsiran, einem RNA-Interferenztherapeutikum, bei AAT-Patienten mit Leberbeteiligung. Strnad erläutert, was dieser vielversprechende Therapieansatz für die Patienten bedeuten könnte. Alle Informationen und Links zur Folge finden Sie in den Shownotes und unter dgvs.de/podcast. Wenn Ihnen die Folge gefallen hat, abonnieren Sie uns oder lassen Sie uns eine Bewertung da. Haben Sie Feedback oder Fragen zur Folge oder möchten Sie ein Thema vorschlagen, dann schreiben Sie uns an [email protected]. Seltene Erkrankungen, Antitrypsinmangel, Therapie