成批“塌房”的生物技术独角兽（四）

相比两家临床前/临床阶段的技术先驱，有商业化产品的ORTX公司情况要好得多，但现在的情势下企业还需要未雨绸缪。这家运用基因修饰的干细胞治疗罕见病的生物技术公司也在展开自救。公司目前有两款商业化产品，首款产品于2016年获得欧盟批准，是全球首个被批准用于儿童缺陷基因修复的疗法。但由于其64.8万美元的定价过于昂贵，加之患者稀少，商业化并不顺利。2022年销售额只有181万美元，相当于3名患者接受了该产品的治疗。另一款产品则于2020年12月获得批准，并于2022年一季度进行了首次商业销售,2022年销售额为1880万美元。基于市场的反馈，公司决定及时止损。2022年3月，其宣布决定专注于严重的神经代谢疾病和早期研究项目，停止对罕见原发性免疫缺陷项目的投资并寻求战略替代方案。为了实现这一新的战略重点，公司还裁员约30%。此外在开源上，公司于今年3月宣布进行私募融资，初步交割完成后，收益总额约为3400万美元。而BDTX公司自救的方式有所不同。除及时终止相关项目外，它还将自己的突变-变构-药理学(MAP)药物发现引擎支持的某些早期发现阶段抗体项目分拆给一家旨在利用该引擎进行发现、开发和商业化大分子药物的公司，以寻求效率最大化。总体来看，这些“独角兽”药企们大多数通过“刮骨疗毒”式的自救将自己的现金跑道延长到了2024年第三季度，不过也有个别公司在今年第三季度就要迎来“撕裂”。现今已是市值千亿美元的吉利德，在不到30年的时间，以近250亿美元的年销售额在2014年跻身全球TOP10药企。它凭借的是围绕优势领域的差异化创新、出色的融资及资金规划、前瞻化的精准收并购，几大因素缺一不可。尤其值得生物技术公司学习的是，吉利德持续的聚焦精神。无论是流感神药奥司他韦，还是抗艾滋病创新药、丙肝治愈神药等产品，这些爆品都来自吉利德持续专注的抗病毒领域。“独角兽”药企们如何才能回到曾经的市值巅峰？事实上，行业人士都知道，他们短期内很难回到2020年～2021年上半年那样的状态了，因为那段时间并不是资本市场的正常状态。“独角兽”们现在更应该思考的是怎么让自己活下来，而不是对回到非正常状态抱有幻想。就资本市场而言，当下极度理性的资本市场的确对生物科技公司如何“杀出重围”提出了更高的要求，而对于行业和投资者而言，这又是一次去粗取精、挤压泡沫的机会。首先，无论是美国的生物科技公司还是中国的，仍要以创新为上，保持对技术的敏锐度，未能跟上创新步伐的公司一定会发现在保持竞争力方面很有挑战性。第二，要聚焦管线，可以选择大的成长性赛道中未被满足的临床痛点，有差异化地、有针对性地聚集于核心管线，提升资金使用效率，以有限的资金去高效地达成研发里程碑。第三，要深刻认知合作大于竞争的趋势，全球范围内大合作的趋势不会改变，要适时拓宽研发和商业化的思路，明白“抱团取暖”优于“单枪匹马”。特别对于中国的生物技术公司来说，适应监管尤为重要。更严格的法规出台，尤其是与药品审批和知识产权保护有关的法规出台后，一批无法适应监管变化的生物科技公司可能面临经营困难，但整个行业的创新质量必将随着监管的明晰逐渐上升到一个新的台阶。潮水褪去后，具有真正技术积累、强执行力的优质公司一定会赢得发展。“塌房”的“独角兽”公司们也仍有机会迎来自证。