EP237-一劑一億元，貴嗎?了解孤兒藥的價值、開發流程和商業模式

日前台灣衛福部健保署公布對AADC 缺乏症的基因治療新藥Upstaza納入健保給付。2025年 12 月1日起，針對 18 個月以上、未滿 6 歲的「嚴重表現型」AADC 缺乏症病童，提供這款基因治療新藥的暫時性給付。原則上會每 2 至 3 年進行一次再評估。這件事情在社會上出現不同的聲音，有人反對也有人支持。這集就來聊聊孤兒藥吧!! 了解孤兒藥是什麼，以及它的開發和商業模式，期許大家能以更理性科學的角度來看待這件事情。這集你可以聽到:AADC這個罕病藥納入健保給付的不同聲音AADC缺乏症是什麼?台灣和其他地方的發生率?台灣發生率高?為什麼給藥後無法完全治癒?罕病藥的開發流程?FDA監管給予的獎勵和快速通道AADC罕病藥的研發到上市預估要做哪些事，要多少花費?臺大醫院研發技轉給Agilis, Agilis被PTC 併購的故事罕病藥和非罕病藥的利潤在各國的定價和銷售模式預防勝於治療，是否能補助檢測減少罕病?每個人一年拿出65元來幫助13個孩子你什麼看法? 留言告訴我你對這一集的想法： https://open.firstory.me/user/ckssiau1vq5ic082295g8on9d/comments ✎ 留言: podcast.biomeder.com/contact-us 📧 Email: [email protected] 《生醫人生旅歷》podcast.biomeder.com   《BioMeder生醫人網摘》biomeder.com Powered by Firstory Hosting

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EP237-一劑一億元，貴嗎?了解孤兒藥的價值、開發流程和商業模式

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