歌礼制药：破茧新生（二）

在自免领域，歌礼开发了每日一次口服IL-17小分子药物ASC50，临床前数据对比礼来24亿美元重金收购的DC-853展示出更高暴露量、更长半衰期及强效药效，有望成为银屑病领域同类最佳（best-in-class）药物。目前ASC50美国I期试验已完成首批患者给药。消费医疗领域，同类首创（first-in-class）的口服FASN小分子抑制剂地尼法司他（ASC40），用于中重度痤疮的III期研究已达到所有主要及关键次要终点，公司正在积极准备递交新药上市申请。ASC40通过抑制皮脂细胞脂肪酸合成、直接减少面部皮脂分泌，并调节炎症反应，开创了一条全新痤疮治疗路径，有望成为疗效显著、患者依从性高、安全性好的BIC痤疮药。当前，歌礼正处于数据验证与价值重估的关键阶段，管线BD潜力持续释放。公司在8月的中期业绩电话会透露，正与多家全球大型制药公司洽谈合作。核心管线的稀缺性与两大技术平台的延展性，要共同构筑了歌礼的长期护城河。歌礼核心管线聚焦三大优势。第一，红海中开辟蓝海，构建真正壁垒。在看似饱和的市场中挖掘未满足的临床需求，并以差异化策略实现从生存到引领的跃迁。例如ASC30凭借剂型与给药方式的创新，提升患者便利性，成功跳出GLP-1内卷赛道；ASC47则探索GLP-1之外的全新机制，以“减重保肌”的特性精准切中临床痛点；ASC50虽为IL-17领域的“后来者”，但凭借口服小分子差异化路径，切入银屑病这一千亿级市场。目前全球仅9%的银屑病治疗依赖口服药物，潜力巨大，诺华、BMS、武田、赛诺菲等跨国大药企均已在此加速布局。第二，依托差异化分子设计，瞄准高潜力赛道。ASC30与ASC47锚定司美格鲁肽、奥格列龙等明星药物所在的大市场，同步开发长效与口服剂型，具备联用疗法潜力；ASC50有望填补“疗效接近生物药、安全性更优”的口服小分子自免药物空白；ASC40主攻的全球痤疮药物市场已达百亿美元规模，地尼法司他凭借全新机制直击病因，有望重塑治疗格局。第三，清晰的临床开发战略，支撑长期竞争力。对标全球大型制药公司，发挥团队在海外运营的丰富经验，快速开展欧美临床，用高质量的海外临床数据推动对外授权。在立项及临床开发策略方面，歌礼也很有特色。首先是专注小分子药物。新靶点、新技术、新工艺正掀起小分子创新药开发的新浪潮。可以看到，歌礼目前的优势，恰好在于小分子药。“小分子药其实很考验企业能力，在小分子领域杀出来，没有特色、没有硬实力，早就被卷死了。”此前有资深业内人士向E药经理人这样表示。因为小分子直面更多与Pharma的竞争，同时，因口服剂型的生物利用度都较差，开发难度一直较大。恰恰是这一技术难题，在一定程度上构筑了小分子药物市场的竞争壁垒，使得竞争格局相对良好、具备研发基础和创新能力的企业迎来了大好的发展机遇。其次是“单药+联用”双轨推进。仔细查阅公司投资者PPT不难发现，歌礼在快速推进ASC30口服、ASC30皮下和ASC47皮下单药管线的同时，也前瞻地布局了多条固定计量复方制剂（FDC）管线，真正做到了聚焦当下，也着眼于未来，以开辟更广阔的市场空间。最后是研发与注册全球同步。歌礼近年新推出的管线全部选择在欧美开展临床试验，严格遵循国际最高监管标准，直接通过欧美临床数据支持全球BD，公司研发信心、BD雄心不言而喻。“中国创新-国际申报-全球BD”的闭环竞争力，为产品海外商业化铺平道路。想了解歌礼制药如何历经蜕变，破茧而生的，请您明天接着收听。