Scăderea LDL-colesterolului prin Editare Genică | Dr. Marius Geantă | #știința360

În cadrul ediției de pe 21 noiembrie 2023 a emisiunii #știința360 de pe Radio România Cultural, Dr. Marius Geantă, Președintele Centrului pentru Inovație în Medicină, a comentat cele mai recente noutăți din domeniul medical publicate pe Raportuldegardă.ro. Puteți asculta emisiunea live, în fiecare marți, ora 14:00. În contextul Congresului Asociației Americane a Inimii (AHA – American Heart Association) 2023, Verve Therapeutics a prezentat date dintr-o analiză interimară a studiului clinic de faza 1b HEART-1, demonstrând potențialul VERVE-101, o terapie bazată pe editare genetică, de a reduce semnificativ nivelurile de colesterol LDL (LDL-C) la pacienții cu hipercolesterolemie familială heterozigotă (HeFH). HeFH este o boală genetică caracterizată prin niveluri ridicate ale LDL-C de la naștere, ducând la instalarea accelerată a bolii cardiovasculare aterosclerotice (ASCVD). Boala este dificil de gestionat, necesitând adesea medicație pe tot parcursul vieții, ceea ce poate fi o provocare atât pentru pacienți, cât și pentru sistemele de sănătate. VERVE-101 se remarcă drept o terapie inovatoare de editare genică in vivo, dezvoltată să inactiveze gena PCSK9 în ficat, oferind astfel o soluție permanentă prin reducerea nivelurilor de LDL-C din sânge după o singură administrare. Mai multe detalii despre subiectele discutate: ▶ Scăderea LDL-colesterolului prin editare genică: 50% reducere cu o doză din terapia VERVE-101 la persoanele cu hipercolesterolemie familială ▶ Screening-ul fibrilației atriale, posibil în timpul mersului la cumpărături, prin integrarea unor senzori în mânerul coșurilor de supermarket ▶ Boala Parkinson, identificată de smartwatch-uri cu până la 7 ani înainte de diagnostic ▶ Telemonitorizarea simptomelor în rândul pacienților cu cancer avansat le îmbunătățește semnificativ calitatea vieții