肿瘤“霸主”卫冕战！（三）

事实上，罗氏正在形成以肿瘤产品为“主体”，神经科学、免疫为“双翼”，眼科、血液等领域全面开花的研发管线。从2012年至2022年，十年间，罗氏除肿瘤业务的迅猛增长外，神经科学和免疫再向前迈一步，成为了第二、三大疾病领域。这两个领域营收贡献比例从2012年的9%提升至16%、17%。其中不乏年销售额超过10亿美元的产品。罗氏对神经科学这一后期投资的领域倾注颇多。在其百余项临床管线当中，神经科学管线布局规模仅次于肿瘤，远超其他领域。且布局相对广泛，涉及阿尔茨海默病（AD）、多发性硬化症（MS）、帕金森（PD）、自闭症（ASD）等适应证，平台以小分子和单抗为主。不过在神经科学这个向来被称为“投资坟墓”的领域，罗氏相关管线进展可谓一波三折。去年11月，罗氏宣布其在研的某个阿尔茨海默病药物三期临床研究失败，官方说法是其未体现出具有统计学意义的治疗效果。今年5月，美国临床试验网显示，罗氏终止了其精神分裂症候选药物的II期临床试验，该研究旨在评估该产品相较于安慰剂用于治疗精神分裂症患者疗效。试验终止原因是中期分析表明，该药不太可能在该研究中达到主要终点。这也是该候选药物终止的第2项II期临床研究。去年终止的是该药物治疗精神分裂症或分裂情感障碍急性加重患者的疗效。祸不单行，今年6月，罗氏宣布其“做出了一个艰难的决定”：不再继续进行天使人综合症治疗药物的临床试验，并开始寻找外部合作伙伴来接管该药物开发。原因是尽管已经证明了药物的安全性，但临床改善水平并不符合罗氏进入下一阶段临床开发的内部标准。当然仍然有好消息。罗氏的后期新药管线中的潜在重磅产品中还有针对多发性硬化症的药物。该药是全球当前唯一进入III期多发性硬化症（MS）研究的非共价BTK 抑制剂。今年5月，罗氏宣布针对多发性硬化症的II期研究达到主要终点，研究共纳入109名受试者，结果显示与安慰剂相比，在研药物的新发T1病灶数量显著减少，新发或扩大 T2 病灶数量显著减少，安全性与此前临床试验一致。免疫领域方面，罗氏专注于严重呼吸道疾病和自身免疫性疾病，其针对慢性阻塞性肺疾病适应证的产品目前处于临床III期阶段；针对狼疮性肾炎、膜性肾病、全身性红斑狼疮、儿童期初发型失眠等四项适应证的产品目前都处于临床III期阶段。在眼科领域和血友病领域，罗氏采取的是在重点领域集中部署重磅产品的策略。罗氏主要聚焦于糖尿病黄斑水肿（DME）、湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）、糖尿病性视网膜病变（DR）、葡萄膜炎性黄斑水肿（UME）等适应证上。2022年，法瑞西单抗于全球范围获批两项适应证。2022 年该药全球销售额为6.20亿美元。此外，罗氏另两个产品已获批上市年龄相关性黄斑变性、糖尿病黄斑水肿两项适应证。针对甲状腺眼病变适应证的产品处于临床III期阶段。另有多个产品处于临床II期、III期阶段。