67 - Approvazione di nivolumab in regime 648 nel carcinoma squamoso del canale anale, in progressione dopo chemioterapia di I linea

A cura di Giuseppe Migliaccio (MI)  Il carcinoma squamoso del canale anale rappresenta una patologia rara con un’elevata necessità di nuove opzioni terapeutiche, soprattutto nelle fasi avanzate o metastatiche. Il trattamento sistemico di prima linea è rappresentato dalla chemioterapia a base di platino, al cui fallimento, tuttavia, le opzioni terapeutiche disponibili sono limitate, con benefici modesti e spesso di breve durata. In questo scenario si inserisce una novità di grande rilievo per la pratica clinica: con la pubblicazione in G.U. il 22 Dicembre 2025, AIFA ha approvato l’inserimento di nivolumab nell’elenco dei farmaci erogabili ai sensi della legge 648.L’indicazione riguarda pazienti adulti affetti da carcinoma a cellule squamose del canale anale, in stadio IV metastatico o avanzato non candidabile a chirurgia, in progressione dopo una chemioterapia di prima linea.Il razionale dell’approvazione si fonda sulle evidenze di efficacia dell’immunoterapia in questa popolazione, anche in relazione alla frequente associazione con infezione da HPV e alla conseguente maggiore immunogenicità tumorale. In particolare, lo studio di fase II NCI9673, multicentrico e a singolo braccio, ha incluso 37 pazienti precedentemente trattati con chemioterapia, successivamente sottoposti a trattamento con nivolumab, documentando un tasso di risposta obiettiva del 24%, con il 5% di risposte complete, il 19% di risposte parziali, una durata della risposta clinicamente significativa e un profilo di tossicità immuno-mediata complessivamente gestibile.Qual è quindi la rilevanza di questa approvazione?L’inserimento di nivolumab in legge 648 rappresenta un passo fondamentale nella gestione del carcinoma squamoso del canale anale avanzato perché, per la prima volta, l’immunoterapia diventa una reale opzione rimborsata dopo il fallimento della chemioterapia standard, offrendo nuove prospettive terapeutiche a una popolazione di pazienti fino a oggi priva di alternative efficaci.BibliografiaInserimento del medicinale Nivolumab nell'elenco istituito, ai sensi della legge n. 648/1996, per il trattamento di pazienti adulti affetti da carcinoma a cellule squamose del canale anale, in stadio IV metastatico o avanzato non candidabile a chirurgia, in progressione a chemioterapia di prima linea a base di Carboplatino/Cisplatino + 5FU o Carboplatino/Paclitaxel. (Determina n. 1754/2025). GU Serie Generale n.296 del 22-12-2025