从六岁女孩的悲剧，聊聊我们离基因编辑治疗还有多远 E.231

这个周末，一篇刊发于《Science》的深度调查报道刷屏全网，报道记录了一场令人沉重的临床试验悲剧：一名六岁罕见病患儿，在上海接受前沿基因编辑试验后不幸离世，家属持续维权，要求厘清责任。消息从周五晚间开始在自媒体圈层扩散，随后逐步被官方媒体转载。截至录音当下，仅有上海交大医学院发布声明称启动调查，完整官方结论尚未公布。大量自媒体习惯性将此事与贺建奎事件并列讨论，但这两起事件有着本质区别。本期我们先完整复盘事件全貌，希望结合着相关研究背景，帮大家梳理清楚基因编辑和基因编辑治疗的原理，我们也希望回答大众最关心的核心问题：如今基因编辑疗法真实进展到哪一步？距离安全、成熟地用于人体治疗，我们还有多远的路要走。内容时间轴：01:32 六岁罕见病患儿临床试验悲剧事件回顾02:23 小女孩患上的全面发育迟缓是个什么病？05:35 为什么这个病有机会被基因编辑治疗？10:03 患者家长如何联系上的试验项目？14:24 患者治疗的过程大概怎么样？19:29 本次事件和贺建奎事件有什么不同？22:12基因编辑技术的原理、发展和中美行业情况28:20 最终造成毒性，甚至可能是死亡原因的腺病毒（AAV9）在基因编辑中起到什么作用35:21 此次事件的核心争议点：伦理审批流程和动物毒理报告的先后顺序39:12 本次事件可能带来的外溢影响44:11 我们离真正的基因编辑治疗还有多远？————————欢迎大家收听我和Jonathan的月度专题——《药店vs电商，线上平台vs线下医疗机构，从《处方药网售指南》聊起|医业不设防E.224》听友群加VX：hooley777商务合作：[email protected]在小宇宙查看该单集文稿