Episode 5: Zulassung von Orphan Drugs: Europäische Situation, Trends und Legislation

Arzneimittel für seltene Erkrankungen sind für viele Patient:innen oft die einzige Therapieoption. Doch wie funktioniert die europäische Zulassung, und welche Rahmenbedingungen bestimmen den Marktzugang? In dieser Episode spricht Hans-Holger Bleß, Partner _fbeta GmbH mit Dr. Alexander Natz, Generalsekretär der EUCOPE und Partner bei Novacos Rechtsanwälte, über die Orphan-Drug-Gesetzgebung in Europa und ihre Auswirkungen auf Forschung, Zulassung und Markteinführung. Wir hinterfragen gängige Narrative, sprechen über aktuelle gesetzliche Veränderungen und diskutieren, welche Stellschrauben in Zukunft wichtig werden. Wir beleuchten u. a.: Marktexklusivität & regulatorische Anreize: Warum wurde das Orphan-Drug-System eingeführt, und wie haben Anreizmechanismen wie die 10-jährige Marktexklusivität zur Entwicklung neuer Therapien beigetragen? Evidenzanforderungen & Nutzenbewertung: Warum gelten Orphan Drugs als besonders herausfordernd im HTA-Prozess? Welche Rolle spielen Real-World-Daten und anwendungsbegleitende Datenerhebungen für den langfristigen Marktzugang? EU-HTA & neue Gesetzgebung: Welche Auswirkungen haben das EU-HTA und die Absenkung der Umsatzschwelle auf die Bewertung und Erstattung von Orphan Drugs? Darüber hinaus diskutieren wir, welche regulatorischen Weichenstellungen notwendig sind, um den Marktzugang für Orphan Drugs langfristig zu sichern.