高价新药支付破局有望？（一）

产品适应证不断获批，同产品在海外的销售涨势喜人，国内CAR-T上市公司却一跌再跌，较2021年高点已跌去95%，市值不足10亿港元。原因是什么？毫无疑问是，高昂的价格，以及无法解决的创新支付。这也是国内所有CAR-T企业无法企及的。率先走出第一步的是复星凯特。1月11日，其宣布与国药控股旗下健康管理和患者综合服务平台宸汐健康联合推出“奕凯达中国首款淋巴瘤按疗效价值支付计划”。按计划，符合条件的患者在使用奕凯达治疗后，若未能达到完全缓解（CR），原本120万一针的CAR-T治疗将获得最高60万元人民币的返还，便宜了一半。尽管离谈判隐形线还有一半距离，但已经是迈出了一大步。据悉，该计划将是中国首个按疗效价值支付的淋巴瘤药品的创新支付模式，奕凯达也将成为中国首款按疗效价值支付的生物创新药。从CAR-T引申开去，近年来中国的创新药研发普遍陷入了“内卷”的军备竞赛，而在以公立医院为主体的医疗市场中，行业翘首以待的支付端改革又迟迟没能落地。倘若“按疗效付费”这一商业模式能够成功普及开来，或许既是企业“自救”的出路，也能为众多患者带来福音。“这是一场双向奔赴”，“这是一场很好的探索”……多位受访者都肯定，国产CAR-T在创新支付踏出的重要一步，对于整个产业都意义重大。在清华大学医院管理研究院教授兼研究员陈怡看来，在医药行业这一高投入、高风险产业，没有支付创新，技术创新势必会受到抑制。目前全球市场在CGT方面的研发都很重视，尤其我国基因细胞治疗技术发展迅速，已走在世界的前沿。目前全球9款CAR-T获批上市，其中国内企业就拥有5款，如果支付创新没有跟上，对中国创新可持续性发展或会产生较大影响。不同于传统慢病药物需要终身使用，CAR-T疗法由于是通过一次性疗法获得治愈，不但价格昂贵，而且需要一次性支付 ；另一方面，由于属个体化治疗，具有临床疗效的不确定性，这些特殊性对传统的卫生技术评估方法带来评估结果不确定性，因此创新支付模式即按疗效付费是国际上通用的支付模式，在国际上主要有两种创新支付方式。其中，国际上的P4P便是一种按疗效结果付费的协议，有疗效医保方支付，无疗效企业方支付费用。另外一种是CED有条件暂时纳入报销，即医保给予新药暂时支付标准进行报销，同时要求药企在规定时间内收集真实世界数据，医保再根据真实世界临床证据来评估疗效并调整支付标准。P4P模式的特点是，药企新药的价格和利润与药品后续在真实世界临床使用时的疗效结果表现直接挂钩。倘若“按疗效付费”这一商业模式能够成功普及开来，是否既是企业“自救”的出路，也能为众多患者带来福音呢？请您下周一接着收听。