令FDA震怒的篡改数据：顶流药企的罕见病药物面临撤市威胁

现代医药行业是监管最为严格的行业之一，而美国的食品药品监督管理局FDA，更是现代药品管理的标杆。可是，如今有一个上市不到5年的新药，还是来自顶级大型药企，被FDA指责数据造假，关键的3期临床试验成功不是靠药物本身的有效性，而是篡改数据。这可以说是医药界近年来最令人震惊的丑闻。那这到底是怎么回事呢？这是否意味着我们信任的药品审批程序有严重漏洞呢？本期节目，你会听到【🎙️时间轴】：00:00 引言01:41 突破3期临床试验难关的罕见病新药08:02 投资人诉讼爆出惊天丑闻2022年，安进收购了ChemoCentryx后，继承了投资人诉讼官司。2025年5月，在诉讼庭审中，原告律师团队甩出了一份惊人的报告：ChemoCentryx擅自更改临床试验数据。原告声称，avacopan在3期临床试验里展示的“有效性”，是ChemoCentryx的前首席医学官，发现统计分析中，avacopan没有展现出优效后，把avacopan组里，本来属于对药没有产生应答的患者，改为有应答后，才取得的。15:15 FDA下杀手，威胁撤市4月27日，FDA正式发出了拟撤销avacopan上市批准的公告，并详细阐述了该药临床试验数据不可靠，同时存在安全性问题。基本上，FDA通过调取ChemoCentryx以及安进的内部公司记录、电子邮件等信息，核实了此前投资人诉讼里的关键指控，包括确实有ChemoCentryx的员工修改了5名受试者的疗效数据，影响了avacopan的有效性结论。17:00 解析Avacopan临床试验avacopan的ADVOCATE 3期临床试验里331名受试者，都会接受环磷酰胺或者美罗华治疗。但是avacopan组，是使用avacopan，不使用泼尼松。而对照组，使用泼尼松并逐渐降低泼尼松剂量。患者在一年的治疗里，每隔一段时间会进行病情评估。在ANCA相关性小血管炎里，有一个疾病情况评分叫BVAS评分，看各种症状，每个症状分别打分，最后看总分。如果是0分，属于患者没有任何症状，取得了完全缓解，也是治疗想要达到的目的。ADVACOTE试验，主要终点是看一年治疗下来，avacopan能否让更多患者取得持续缓解。在ChemoCentryx公布的结果里，第26周时，166名接受avacopan治疗的患者，120人处于缓解状态，164名接受标准治疗的对照组受试者，115人达到缓解。等到52周时，avacopan组109人仍是缓解，也就是持续缓解，对照组是90人，比例分别是65.7%与54.9%，统计学上有显著差异。23:52 ChemoCentryx干了什么31:29 FDA为什么暴怒36:18 Avacopan还有未来吗？参考资料：FDA提议撤市avacopan通告：https://www.fda.gov/drugs/drug-alerts-and-statements/cder-proposes-withdraw-approval-tavneosavacopan 3期临床试验论文：https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2023386avacopan 3期临床试验设计：https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7175182/ANCA相关性小血管炎：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK554372/在小宇宙查看该单集文稿