我国儿童用药的春天快来了吗？（一）

6月1日，国家药监局发布2021年度药品审评报告，提及儿童用药41次。报告显示，2021年共115件注册申请（69个品种）纳入优先审评审批程序，其中符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格34件，占比29.57%。目前，药审中心优先审评资源逐年加大向具有临床优势的新药、儿童用药、罕见病药物注册申请倾斜。截至2021年底，共发布了《儿童用药（化学药品）药学开发指导原则（试行）》《真实世界研究支持儿童用药物研发与审评的技术指导原则（试行）》等12项儿童用药专项指导原则以指导儿童用药的开发。2021年，国家药监局在审评系统中设立“儿童用药”特殊标识，优化审评资源配置，专人对接，加快了儿童用药上市速度。利好的政策频频，让国内药企开始跃跃欲试。除了长期深耕于儿童用药的药企，比如济川、达因、健民等，包括恒瑞医药、以岭药业等大药企也将自家药物适应证拓展到儿童适应证，以及一批新的生物科技公司也以各种形式参与到其中，比如天境生物、先为达生物、爱科百发、维昇药业、百泰生物、贝美药业等。毋容置疑的是，中国儿科用药的政策环境正在一步步向好。受限于儿童的特殊生理特点，儿科临床试验的复杂性和实施难度都远大于成人，“先天”地导致儿科用药研发困难重重。再加上儿科用药生命周期短，适用群体受限，与成人相比市场回报较低，进一步加剧了药企对儿科用药研发的积极性不高。对于儿科用药研发来说，政策的引导几乎是不可或缺的。为鼓励儿科用药研发，欧美等发达国家出台一系列的鼓励政策。与这些国家相比，我国儿科用药起步较晚，不论是企业研发水平还是政策配套措施都仍在发展中。随着对儿科用药研发的不断重视，相关政策也不断出台。早在2003年，原国家食品药品监督管理总局（CFDA）就发布了《药物临床试验质量管理规范》，将儿童纳入临床试验对象。2004年，CFDA又发布《疫苗临床试验技术指导原则》，其中对儿童疫苗临床试验伦理问题做出了规定。不只是国家有关部门从技术层面对儿童用药进行引导和支持，在国家层面针对儿童用药的鼓励政策也不断出台。2011年，国务院通过《中国儿童发展纲要(2011－2020年)》，提出儿童专用药品研发生产，扩大国家基本药品目录中儿童用药的范围；2012年，国务院印发的《国家药品安全“十二五”规划》中提出鼓励儿童适宜剂型研发。2014年，当时的国家卫生计生委等六部门正式联合印发《关于保障儿童用药的若干意见》，提出要进一步做好保障儿童用药工作。这个“纲领性文件”内容几乎涵盖了儿童药物从设计、研发、生产到流通、上市使用的方方面面，从鼓励研发创制、加快申报审评、确保生产供应、强化质量监管、推动合理用药、完善体系建设、提升综合能力等环节来保障儿童用药的提升。提纲挈领的同时，国家也在推进儿童用药的法制化程度。2019年12月1日颁布实施的新版《药品管理法》，首次把将儿童药纳入其中，明确规定国家采取有效措施，鼓励儿童用药的研制和创新，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药新品种、剂型和规格，对儿童用药予以优先审评审批。至此，儿童药正式进入法制化时代。2000亿元儿童用药市场，15家儿童药企，谁能引领风骚？请您明天接着收听。