我国儿童用药的春天快来了吗？（二）

国内的监管机构也正对儿童用药的研发在技术层面做了长时间的摸索和努力。2014年，CFDA发布《儿科人群药代动力学研究技术指导原则》，重点阐明儿科人群研究的特殊性，进一步规范和指导儿科人群药代动力学研究。并为计划相关注册申请人和科研机构提供了指导性建议。2016年，CFDA发布了《关于临床急需儿童用药申请优先审评审批品种评定基本原则及首批优先审评品种的公告》，公布了首批优先审评审批的5个儿童用药注册申请，确定了评定的基本原则。此后的2016年、2017年、2019年，国家先后发布了三批鼓励研发申报儿童药品清单，共计106个品种，其中大部分为国外已上市但国内缺乏的儿童适宜剂型和规格。2016年，CFDA还颁布了《儿科人群药物临床试验技术指导原则》，为儿童药的临床试验提供指南。之后CDE陆续发布多项儿科药物研发指导原则，进一步规范和指导儿童药物研发中涉及的药学、临床、审评等相关工作。随着中国加入ICH，儿童用药研发开始全面与国际接轨的步伐，对于儿童用药的研发带来了更为明确的指南。为鼓励企业的积极性，国家还陆续出台了加强医院配备、招标采购、直接挂网等一系列政策。2019版和2020版医保药品目录调整方案中，都将儿童药物列为优先考虑调入药品。通过加大儿童药的保障力度，进一步激发企业的研发和生产热情。“十四五”医药行业的规划中也提到，未来我国医保目录中将继续增加更多种类的儿童用药。2022年“六一”之前不久，国家药监局发布《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》。其中提出，国家鼓励儿童用药品的研制和创新，对首个批准上市的儿童专用新品种、剂型和规格，以及增加儿童适应证或者用法用量的，给予最长不超过12个月的市场独占期，在此期间内不再批准相同品种上市。去年，国家CDE开通了“儿科用药专栏”，将儿科用药相关政策法规、指导原则、培训资料等予以集中公开。今年还开办了“儿科用药相关指导原则宣讲会”。除此之外，药审中心还开通了儿科用药审评的绿色通道。有儿童药品生产企业在采访中对E药经理人表示，除了具体的定价政策等落地细则外，国家鼓励儿科药的研制和创新的政策环境已经相当完备和成熟。有统计显示，2020年我国0-14岁儿童人口数量达到2.53亿人，儿童用药的市场规模约为1856亿元。根据儿童疾病谱及就诊趋势，业内预计，2021年，我国儿童用药市场规模将达到2000亿元。而儿科专用药物占所有药物比例不足2%。且国内市场约90%的药物都没有儿童剂型，儿科用药大多已经默认通过已上市成人药数据外推至儿童使用，包括国外原研药从成人药扩展到儿童用药。投身儿科用药研究的企业也并不多。据全国工商联药业商会数据，国内6000多家药厂，专门生产儿科用药的仅10余家，有儿科用药生产部门的企业30余家，而专注研发儿科新药的企业更是寥寥。当然，这样的现状在慢慢发生改变，越来越多的企业把儿科用药纳入研发考虑范围。2000亿元儿童用药市场，15家儿童药企，谁能引领风骚？请您明天接着收听。