中国“独苗”凭何站上血友病非因子疗法竞赛世界舞台？（一）

全球血友病治疗赛道，正站在一个关键的十字路口。在全球约80万血友病患者的需求面前，传统凝血因子替代治疗‌沉疴难愈，新兴的非因子疗法百花齐放，却始终绕不开致命的“血栓”阴影和FDA的“黑框警告”。市场喧嚣与期待交织。在近日举办的2026年世界血友病联盟（WFH）全球大会上，上海莱士副董事长、总经理徐俊博士分享了自主研发的创新药SR604临床试验进展，其I/Ⅱ期关键数据远超预期效果。作为全球首个靶向活化蛋白C（APC）的血友病单抗产品，这款中国原研新药带来了“零血栓、每两月一针、广谱覆盖”的差异化优势，在全球巨头紧盯的阵地上，撕开了一道缺口。血友病患者常被称为“玻璃人”，一次轻微的磕碰，甚至毫无征兆的自发性出血，便可能引发关节损伤、终身残疾，甚至危及生命。血友病本质是一场精密的“天秤失衡”。在E药经理人与徐俊的对话中，他用这个比喻一语道破：人体凝血与抗凝系统本是平衡，血友病患者因基因缺陷导致凝血因子缺失，天秤彻底倒向“易出血”一侧。很多人将血友病归为“小众罕见病”，却忽略了其背后巨量的未满足的治疗需求与深切的临床期盼。据世界血友病联盟WFH统计，我国血友病患者约14万人，其中血友病协作组登记在册的血友病患者仅不到4万人，诊疗覆盖度严重不足。更关键的是，国内主流仍以“按需治疗”为主，即出血了才去止血的治疗思路。而在国际领先的诊疗体系中，早已普及“预防性或规律性治疗”，定期输注凝血因子，主动维持凝血平衡。造成国内外差距的核心症结在于传统凝血因子替代疗法的固有局限性。一是注射负担沉重：患者需每周2-3次静脉注射，对儿童和血管条件差者耐受度极低。二是抑制物风险：约30%的重症患者会产生“抑制物”抗体，导致传统疗法失效。三是长期管理难落地：半衰期短导致药物作用时间有限，高频给药显著影响患者依从性，也使得预防性治疗难以真正落地。面对传统凝血因子疗法的长期痛点，全球制药领域纷纷转向非因子疗法。当前，非因子疗法已形成两大主流技术路径：一是模拟派，以双抗类药物为代表；二是再平衡派，以靶向TFPI、AT-III的药物为典型。前者很好理解，通过双特异性抗体模拟凝血因子Ⅷ在体内的桥梁作用，帮助活化因子Ⅸ与因子Ⅹ发生作用，从而重建凝血通路。后者用一个通俗的解释就是：人体同时存在凝血系统与抗凝血系统，健康人群可在高水平凝血与高水平抗凝之间维持动态平衡；而出血性疾病患者因先天存在凝血系统缺陷，凝血功能水平偏低。通过人为适度下调其抗凝血系统功能，可使机体在新水平上达成凝血与抗凝的重新平衡，进而实现止血作用。E药经理人根据公开信息统计，目前全球有近40款新药已经获批治疗不同类型的血友病。同时，有约20款新药已经在中国进入临床研究或上市申请阶段。比较受关注的已获批上市的非因子产品包括罗氏的艾美赛珠单抗、赛诺菲的RNAi疗法芬妥司兰、辉瑞的马塔西单抗和诺和诺德的康赛珠单抗等。其中，罗氏的艾美赛珠单抗是当之无愧的“药王”，全球销售额突破60亿美元。具体来看，艾美赛珠单抗的原理是模拟凝血因子Ⅷ的桥梁作用，适应证为血友病A，也就是先天性凝血因子Ⅷ缺乏。“再平衡派”代表马塔西单抗、康赛珠单抗以及芬妥司兰，则实现了给药频次拉长到周制剂或月制剂。不过，仍需关注“阿喀琉斯之踵”的存在，即“潜在血栓风险控制”，尤其是艾美赛珠单抗、康赛珠单抗和RNAi疗法芬妥司兰还被FDA贴上了“黑框警告”。这意味着，在追求长效便捷的同时，安全性的兼顾仍是临床未被完全满足的需求。因此，这条赛道便出现了一个巨大的价值洼地：一个能将“安全”与“便捷”更好地融合的方案，成为了开启下个百亿市场的密钥。血友病非因子疗法竞赛：中国“独苗”SR604，凭何站上世界舞台？请您明天接着收听。