ריפוי גנטי תפור לפי מידה- חלק 2

from רפואה נתמכת ראיות · host ד”ר ישי מינצקר

Patient-Specific In Vivo Gene Editing to Treat a Rare Genetic Disease זמן קצר לאחר הלידה, החוקרות והרופאים שטיפלו בתינוק קיי ג'יי נכנסו למרוץ סביב השעון לתפירת ריפוי גנטי מותאם אישית עבורו. בפרק הזה נזכיר את מבנה ה DNA, נדבר על מערכת ה CRISPR הטבעית והשינויים שנערכו בה כדי לאפשר עריכה גנטית נקודתית- החלפת בסיס אחד בבסיס אחר. k-abe היא תרופה תפורה לפי מידה עבור קיי ג'יי. היא מכילה ABE (המורכב מחלבון CAS ספציפי יחד עם מחליף נוקלאוטידים), וכן gRNA ספציפי לגן הפגום של המטופל. התרופה ניתנת בתוך ננו-חלקיק שומני המכיל את שני חומרים:mRNA לייצור ABE, ו- gRNA בדיקת התרופה בוצעה על תרבית תאים הנושאת את הגן הפגום, ובחיות מעבדה לבדיקת יעילות עריכת הגן, עריכה off target, ורעילות. תהליך פיתוח התרופה כולל אישור הרשויות נמשך שבעה חודשים בלבד.

Episode metadata supplied by the publisher feed · Published Jun 26, 2025

Embed this episode

Attribution link and audio player

NOW PLAYING

ריפוי גנטי תפור לפי מידה- חלק 2

0:00 26:18

1×

No transcript for this episode yet

We transcribe on demand. Request one and we'll notify you when it's ready — usually under 10 minutes.

Share this episode

Similar Episodes

No similar episodes found.

Similar Podcasts

עושים רפואה Osim Refua רשת עושים היסטוריה פודקאסט על כל מה שקשור ברפואה וגוף האדם, מבית רשת עושים היסטוריה. מגישים: ד"ר יובל בלוך ועמליה נוימן שאלה של חיים ומוות - שיחות על רפואה פליאטיבית האיגוד הישראלי להמטולוגיה בפודקאסט "שאלה של חיים ומוות" נדבר על רפואה פליאטיבית - טיפול רפואי תומך שנועד להקל מכאוב וסבל ולשפר את איכות חייהם של חולים המתמודדים עם מחלות מסכנות חיים. נדבר עם מגוון מומחים מעולם הרפואה ובעזרתם נבקש להסביר את הסוגיות והדילמות המורכבות הכרוכות בנושא – עבור החולים ובני המשפחות מחד, ועבור הצוותים הרפואיים מאידך. הסדרה הינה מיזם של החוג הפליאטיבי בהמטולוגיה, ומוגשת כשירות לציבור בחסות חברת טקדה. עורכת ומפיקה: מאיה גייר, ביצוע טכני: פודקאסטיקו הרב יובל הכהן אשרוב - בסוד הדברים הרב יובל אשרוב שיעורי הרב יובל הכהן אשרוב בנושאים שונים של רפואה טבעית, קבלה, והתפתחות פנימית.עין הבדולח השלב הבא - הסדנה עם הרב יובל הכהן אשרוב שתשנה אתכם רפואה שלמה Dr Gil Rubinstein Professional podcast for family physicians, in Hebrew. Produced as part of BGU Radio network. Contact: [email protected]

Frequently Asked Questions

How long is this episode of רפואה נתמכת ראיות?

This episode is 26 minutes long.

When was this רפואה נתמכת ראיות episode published?

This episode was published on June 26, 2025.

Can I download this רפואה נתמכת ראיות episode?

Yes. Use the download control on the episode player to save the publisher-provided media file.

URL copied to clipboard!